当前，细胞与基因治疗（CGT）已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，CGT从源头上解决了了临床治疗的迫切需求，在治疗遗传病和恶性肿瘤方面独具优势，使得CGT在生物制药行业中成最炙手可热的赛道。

　　药融咨询最新发布的《CGT产业现状与未来趋势》报告对CGT的优势、政策、研发和市场全景、交易/投融资、创新趋势等方面进行了全面且深入的剖析，为行业提供了度的解读和展望。

　　从CGT自身的发展历程来看，它经历了探索期、曲折发展期和爆发期，但是跟化药和大分子小分子靶向药相比，它仍处于萌芽期。

　　相比于小分子靶向药和生物药，CGT药物直接靶向DNA发挥作用，作用机制明确，打破蛋白质层面靶点难以成药魔咒，潜力巨大。根据Nature Reviews Drug Discovery 披露，蛋白质编码基因仅占整个人类基因组的约1.5％，其中和疾病无关的蛋白质占其中的85%~90%。同时，在10%-15%与疾病相关的致病蛋白中，超过80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。

　　虽然CAR-T和RNAi复杂性增加了，但是药物作用的靶点更加清晰，作用机制更加明确，由此药物的LOA也大大提高。

　　根据美国生物技术创新组织机构（BIO）发布的2011-2020临床研发成功率数据， CAR-T疗法临床I期到获批上市的概率约17%，居于首位，其次是RNAi为13.5%，基因治疗概览为10%，低于单抗类药物12%，高于小分子药物7.5%。

　　我国CGT政策历经自由发展、调整、规范三个发展阶段。近年来对于细胞与基因治疗的规划来看，主要以加速新药研发、开展生物技术创新等支持性规划为主。监管体系和评价方法也在不断完善，以适应技术进步和产业发展的需求。

　　据ASCGT（截至2023Q4）数据显示，全球3951项CGT临床试验中，2111项为基因治疗管线项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线%。基因疗法管线阶段：主要为临床前管线%。Ⅰ、Ⅱ期管线%。

　　基因疗法适应症分布：肿瘤和罕见疾病是首要领域，自2022年Q1以来，抗癌疗法超过罕见疾病疗法，成为临床最常见治疗类型。

　　应用技术最普遍的为CAR-T、干细胞治疗、T细胞疗法等研究最集中的靶点依次为CD19、BCMA、CD22聚焦最多的适应症依次为非霍奇金淋巴瘤、晚期实体瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤。

　　CGT领域2024年“中国新”靶点TOP15。用全球药物研发IND及以上的靶点除去中国药物IND及以上的靶点，得到 “中国新”靶点。靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证；排除国内在IND及以上药物涉及靶点，即国内还没有该靶点的药物处于IND及以上阶段。

　　2023“中国新” TOP15靶点的药品中，抗肿瘤领域占比最大达51%，其次是神经系统占比15%，消化和代谢领域占比13%。

　　2023“中国新” TOP15靶点的药品中，绝大多数药品在国外仍然处于临床早中期，临床I期和临床II期共计占比84.2%，处于临床II阶段的药品占比最大，为54%。

　　2016-2020年，全球CGT市场规模年复合增长率达153.3%，2020年为20.75亿美元。预计到2025年，市场规模有望达到305.39亿美元。

　　中国市场起步较晚，且尚未纳入医保，患者自费较为昂贵，未来有望在支付端，供应端（更多产品获批上市），患者需求增多共同作用下销售市场得以打开。

　　从全球CGT领域交易事件趋势来看，CGT领域交易事件在2020-2022年活跃度较高，交易事件量最高，涉及金额最大。

　　CGT领域近年投融资活跃度高，中美趋势一致。从全球CGT领域投融资事件发生趋势来看，CGT领域融资活动在2020-2021年活跃度较高。其中，美国市场自2016年起每年融资事件均超过300起。从已披露事件的金额统计来看，CGT全球市场趋势相似度比较高。

　　在 CGT 技术如火如荼发展的关键节点，只有深入洞察当下的发展态势和主要不足，才能在风云变幻中把握未来的趋势。